Компания Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), специализирующаяся на разработке инновационных методов терапии для людей с респираторными заболеваниями, объявила о выходе рецензируемой статьи в журнале The European Journal of Medicinal Chemistry. В публикации представлены результаты работы по оптимизации химической структуры новой серии ингибиторов ENaC, которые привели к созданию ETD001 — основного препарата компании, разрабатываемого как перспективное ингаляционное средство для терапии муковисцидоза (CF).
Статья впервые подробно описывает процесс разработки ETD001 и его доклинические характеристики. Новый блокатор ENaC обладает уникальными свойствами, включая низкую проницаемость через эпителий дыхательных путей, что делает его идеальным для использования в качестве ингаляционного лекарства у пациентов с муковисцидозом. Исследования, описанные в статье, были проведены в партнерстве с компанией Evotec.
Летом 2024 года Enterprise начала клинические испытания второй фазы препарата ETD001 для пациентов с муковисцидозом, чтобы в течение 28 дней лечения оценить его влияние на легочную функцию. Окончание исследования запланировано на 2025 год. Ранее, в сентябре, FDA присвоила ETD001 статус «лекарства для лечения редких детских заболеваний» в Соединенных Штатах, подчеркивая значимость разработки для пациентов.
Публикация данной работы в авторитетном журнале, посвященном медицинской химии, подчеркивает масштаб и качество исследований, проведенных химическими подразделениями Enterprise и Evotec. Исследователи уверены, что исключительные характеристики ETD001, обеспечивающие уникальное воздействие на легкие, смогут стать основой эффективного лечения для пациентов с муковисцидозом, которые не получают достаточного эффекта от существующих модуляторов CFTR.
Муковисцидоз, затрагивающий более 100 тысяч человек по всему миру, связан с тяжелыми нарушениями дыхательной системы, включая неэффективный мукоцилиарный клиренс и застой слизи, что провоцирует повторяющиеся инфекции, воспаления и прогрессивное ухудшение легочной функции. Средняя продолжительность жизни пациентов составляет около 60 лет. Применение ETD001, ингибитора ENaC, способствует увлажнению слизистых оболочек, улучшению очистки дыхательных путей и устранению скоплений слизи, что, как ожидается, приведёт к значительному улучшению функций легких. В ходе исследований фазы 1 препарат показал хорошую переносимость у здоровых участников, а также продемонстрировал пролонгированное действие в доклинических испытаниях.
Источник: Medical News
