Дефектный ген CFTR при муковисцидозе приводит к образованию густой, вязкой слизи в легких и пищеварительной системе, провоцируя частые инфекции и постепенно разрушая дыхательную функцию.
Хотя современная медицина предлагает некоторые эффективные методы лечения, такие как модуляторы CFTR, около 10-15% пациентов остаются без надежды на существенное улучшение состояния. Для них появляется новая возможность – ингаляционная генная терапия.
В Великобритании и Европе начались клинические испытания препарата BI 3720931, разработанного компанией Boehringer Ingelheim в сотрудничестве с UK Respiratory Gene Therapy Consortium (GTC) и OXB (ранее Oxford Biomedica). Это революционный подход, основанный на лентивирусном векторе, который доставляет исправленную копию гена CFTR непосредственно в эпителиальные клетки дыхательных путей. В отличие от лекарств-модуляторов CFTR, препарат BI 3720931 не зависит от специфического типа мутации гена CFTR. Это значит, что он может помочь даже тем пациентам, которые не реагируют на существующие методы терапии.
Испытание LENTICLAIR 1, в котором участвуют около 36 человек с муковисцидозом в различных центрах Великобритании, Франции, Италии, Нидерландах и Испании, направлено на оценку безопасности, переносимости и эффективности нового метода лечения. Участники – мужчины и женщины с различными мутациями гена CFTR – получат препарат путем ингаляции.
Лентивирусный вектор, используемый в BI 3720931, представляет собой модифицированный вирус, лишенный способности вызывать заболевания. Он служит лишь «доставщиком» исправленной копии гена CFTR в клетки дыхательных путей. После проникновения в клетку, ген интегрируется в ДНК, обеспечивая длительную продукцию функционального белка CFTR. Это позволяет восстановить нормальный транспорт ионов хлора и натрия через клеточные мембраны, что приводит к разжижению слизи и улучшению функции легких.
Успешное завершение испытания LENTICLAIR 1 может означать прорыв в лечении муковисцидоза. Ученые надеются, что BI 3720931 значительно улучшит легочную функцию пациентов, снизит частоту обострений и, как следствие, уменьшит количество госпитализаций.
По окончании 24-х недель испытательного периода участники будут включены в долгосрочное исследование наблюдения LENTICLAIR-ON. Полное завершение испытания планируется в начале 2027 года.
Источник: Medical News
