В конце июня компания BIOCAD направила в Министерство здравоохранения России комплект документов для получения разрешения провести клинические исследования оригинального препарата для лечения СМА. Компания планирует включение в испытания детей со СМА в возрасте до восьми месяцев и дебютом заболевания до первого полугода жизни.
Разработка препарата началась ещё в 2018-м, первые эксперименты по оценке его эффективности на животных стартовали в 2019 году. Уже определена эффективная и безопасная доза лекарства – на основании завершенных доклинических исследований и полученных на животных экспериментальных данных.
Такая терапия является патогенетической: планируется введение одной инъекции препарата. Это обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе развития двигательных нарушений у детей со СМА. Аналогичное действие – у препарата Золгенсма, являющегося на сегодняшний день самым дорогим препаратом в мире.
Планируется подключение исследовательских центров в Санкт-Петербурге, Москве, Екатеринбурге и других городах. В рамках первой и второй фазы клинического исследования будут получены данные о безопасности и эффективности препарата у детей со СМА.
Источник: Medsolutions